隨著全球監管機構對基因編輯藥物脫靶效應評估日趨嚴格，擁有高質量、全基因組范圍的檢測數據已成為新藥申報的“硬通貨"。英國的基因組分析公司Broken String Biosciences近日邁出關鍵一步，其革命性平臺INDUCE-seq®已正式向美國FDA提交主文件，這將極大簡化合作伙伴的臨床申報流程，并保護其核心知識產權。

監管趨嚴，行業呼喚“金標準"

2026年4月2日，英國劍橋 —— 基因組分析公司Broken String Biosciences宣布，已向美國食品藥品監督管理局（FDA）正式提交了其INDUCE-seq®平臺的主文件。這標志著在基因編輯治療產品的研發中，采用全基因組范圍的DNA斷裂分析來評估安全性，正獲得越來越堅實的監管接納基礎。當前，監管機構對基因治療新藥臨床試驗（IND）申報中的脫靶效應評估提出了更全面、更基于細胞水平的硬性要求，而INDUCE-seq®正是為此類挑戰而生。

一紙授權，化解申報兩大難題

對于基因編輯研發團隊而言，IND申報歷來面臨兩大痛點：一是需要將復雜、專有的檢測方法細節全部寫入申報資料，存在知識產權泄露風險；二是需要自行準備海量的平臺驗證數據，流程繁瑣耗時。

INDUCE-seq®主文件的提交，解決了這兩個問題。現在，合作伙伴只需在申報資料中提供一封“授權引用信"，即可直接引用該主文件中全部詳細的技術、驗證和性能數據。這意味著：

• 簡化流程：極大加速IND資料準備，無需重復提交平臺驗證數據。

• 保護產權：公司的核心工藝和敏感信息得到保護，無需在公開申報資料中披露。

技術先進：定量、無偏、全基因組視野

INDUCE-seq®是一款基于細胞的、無需PCR擴增的平臺，能夠直接捕獲并定位全基因組范圍內的DNA雙鏈斷裂。該平臺可在數天內提供關于靶向及脫靶活性的定量、無偏倚的數據洞察，幫助研發團隊在更早期做出更可靠的決策，從而降低項目推進至臨床階段的風險。

本次提交的主文件內容全面，涵蓋了平臺設計、分析性能、軟件驗證以及生產質量體系，為監管審查提供了一個結構化、高標準的參考框架。

CEO觀點：賦能更早、更好的決策

Broken String Biosciences 執行官Terry Pizzie表示：“監管機構對全基因組脫靶分析的審查標準正在快速演進，行業亟需能經得起嚴格審視的方法。目前仍有太多研發項目依賴間接、緩慢或難以規模化的檢測方法，這在后期開發中埋下了風險。通過提交INDUCE-seq®主文件，我們正讓合作伙伴能夠更輕松地將高質量、全基因組范圍的DNA斷裂數據整合進其監管策略中，而無需增加其申報資料的復雜性。我們的目標是賦能客戶更早做出更好的決策，支持他們的項目順利邁向臨床。"

未來展望：持續更新的“活文件"

目前，該主文件已正式提交至FDA并獲得受理，擁有獨立的參考編號。當贊助方在其IND申報中引用該文件時，FDA將啟動審評。作為一個持續更新的“活文件"，Broken String將持續向其中補充新的數據和驗證結果，確保所有引用INDUCE-seq®的合作伙伴在監管審評中都能受益于最新、全面的版本。

寫在最后

INDUCE-seq® FDA主文件的提交，不僅是Broken String Biosciences的重要里程碑，更是對整個基因治療行業監管合規路徑的一次重要賦能。它預示著，以高質量、標準化數據驅動藥物開發與審評的新時代，正在加速到來。

Broken String Biosciences是英國卡迪夫大學的衍生公司，致力于幫助基因編輯團隊加快更安全、更有效的基因藥物的開發。其成功開發出的一種高靈敏度、全基因組范圍的DNA雙鏈斷裂檢測新方法——INDUCE-seq®，不僅可精準識別基因編輯工具在預設靶位點誘導的雙鏈斷裂，還可系統性捕獲其在基因組非靶向區域引發的脫靶斷裂事件。目前，Broken String Biosciences已與全球多家基因編輯企業建立戰略合作，為其提供早期、全面的編輯效應評估服務，從而助力提升產品安全性評價的科學性與可靠性，加速從臨床前研究向臨床應用的轉化進程。本技術的核心使命在于增強基因編輯過程的可預測性與可控性，推動基因編輯技術向安全、有效、可監管的臨床治療方案穩健發展。

北京西美杰科技有限公司是Broken String Biosciences中國一級代理，始終秉承著專業、嚴謹的態度為客戶提供優質的產品與服務。