關鍵產品信息

產品名稱： 轉鐵蛋白（Tf）修飾的脂質納米顆粒（LNP）負載Cas9和Cy3標記sgRNA

目錄號：ML-定制

產品說明：  

該載體由 脂質納米顆粒（LNP） 作為核心骨架，內部包載 Cas9/sgRNA 復合物（sgRNA 帶有 Cy3 熒光標記 以便追蹤），其表面通過吸附修飾 人轉鐵蛋白（Tf），賦予其跨血腦屏障和神經細胞靶向功能，整體構成一個具備 遞送、基因編輯和成像監測 的多功能納米系統。

功能特點

跨血腦屏障（BBB）遞送：表面修飾的人轉鐵蛋白（Tf）可結合 轉鐵蛋白受體（TfR），利用受體介導的轉運通路，顯著提高 LNP 穿越 BBB 的效率，實現中樞神經系統靶向。

高效基因編輯：內部封裝的 Cas9/sgRNA 能夠在腦部靶細胞中實現精準的基因切割與修飾，特異性靶向亨廷頓病相關 HTT 突變基因，從源頭阻斷致病蛋白的產生。

保護與高效遞送：LNP 結構保護 Cas9/sgRNA 免受血液中核酸酶降解，同時促進內吞后 內體逃逸，提高基因編輯效率。

可視化監測：通過 Cy3 標記 sgRNA，實現遞送與分布過程的實時熒光追蹤，便于藥代學和生物分布研究。

低免疫原性與生物相容性：脂質納米顆粒具有良好的生物相容性，Tf 作為天然配體免疫原性較低，利于長期應用。

治療潛力：通過對 HTT 突變基因的編輯，降低有毒突變蛋白表達，從而 延緩或改善神經退行性病變，為亨廷頓病等中樞神經系統疾病提供新的治療途徑。

表面修飾：可定制表面修飾多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子

核酸：可定制負載各種核酸

表征：根據實際需要提供粒徑、電位、載藥率、包封率、電鏡圖、穩定性試驗和釋藥曲線等

魅羅科技（MeloPEG）:

MUC1適配體 (Apt1)修飾DiR（近紅外染料）標記PEG-PLGA脂質雜化納米顆粒負載紫杉醇（Paclitaxel）

DiI（細胞膜紅色熒光）標記抗EpCAM單抗（EpAb2-6）修飾的阿霉素脂質體
EpCAM適配體（SYL3C）和EGFR適配體（CL4）共修飾Cy3/Cy5雙通道標記的脂質體負載吉西他濱

DiD（膜熒光）標記雙適配體（PSMA + CD137）修飾的熱敏脂質體負載TLR7激動劑（Imiquimod）和 奧沙利鉑

VEGF適配體 和TNF-α適配體修飾Cy3/Cy5雙標記的脂質體負載地塞米松和 貝伐單抗

MUC1適配體修飾CdSe/ZnS量子點標記脂質體負載5-氟尿嘧啶（5-FU）