（一）研究熱點

1. 人工智能+類器官：從“觀察"到“設計"

“類器官智能"的雛形：研究人員正試圖利用腦類器官的生物計算能力。通過“腦-芯片接口"技術，類器官已能學習控制機器人或玩簡單游戲，展現出超低能耗和高效學習的潛力。

AI驅動的藥物研發：面對復雜的血腦屏障和納米藥物設計難題，AI被用來分析類器官產生的高通量數據，預測藥物行為，指導新藥合成，大幅提升研發效率-。

2. 空間組學：繪制大腦的“3D分子地圖"

突破單細胞測序局限：傳統的單細胞測序會破壞組織空間結構，而空間組學技術則能在原位解析細胞類型和基因表達，幫助研究者理解細胞間的“鄰里關系"如何影響大腦功能和疾病發生。

揭示發育與疾病的空間密碼：通過空間多組學，可以精準描繪神經發生、神經連接形成過程中的分子動態，以及疾病狀態下特定腦區或細胞類型的病理變化-。

3. 精準建模：攻克神經退行性疾病與發育缺陷

再現“人源性"病理特征：傳統動物模型無法wan quan模擬人類te you的病理過程?，F在，源自患者的腦類器官已能成功再現阿爾茨海默病的Aβ沉積和tau蛋白過度磷酸化，帕金森病的α-突觸核蛋白聚集等-

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探索圍產期腦損傷：類器官也被用于模擬新生兒缺氧缺血等損傷，幫助研究者從人類發育的獨特視角理解疾病機制，并篩選神經保護藥物。

4. 移植治療：從“細胞"到“組織"的飛躍

超越干細胞移植：相較于單個干細胞，預組裝的神經膠質類器官擁有更復雜的3D結構和微環境，移植后更易與宿主神經網絡整合。這為治療創傷性腦損傷、神經退行性疾病提供了全新的外科策略-。

（二）當前面臨的核心難點

1. 缺乏功能性血管和免疫細胞：目前多數類器官是“無血管"和“無免疫"的。這使得其內部細胞因缺乏營養而易壞死，也無法模擬神經炎癥等關鍵過程-。

2. 成熟度不足與“類胎兒化"：類器官的發育水平通常停留在胎兒早期階段，難以wan quan模擬與年齡密切相關的晚發性疾?。ㄈ缟l性阿爾茨海默?。?

3. 重復性與標準化差：即便使用相同 protocol，不同批次間類器官的大小、細胞組成和結構也存在顯著差異，成為其進入工業級高通量篩選和臨床應用的巨大阻礙-

4. 倫理邊界問題：隨著類器官復雜度提升，尤其是當其可能發展出感知能力時，如何界定其倫理地位、研究應遵循何種規范，已成為學界和社會必須面對的前沿議題-

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（三）未來發展方向

1. 構建“下一代"高保真模型：通過微流控芯片、生物支架等生物工程技術，將血管內皮細胞、小膠質細胞等共培養，構建血管化、免疫健全的類器官或“assembloids"，使其更真實地模擬大腦微環境。

2. 推動“標準化"與“工業化"：開發自動化培養平臺、定義更嚴格的質控標準（如“Hi-Q"方案），并結合AI進行質量控制，以提高類器官制備的重復性和產量，滿足制藥工業的需求。

3. 邁向“臨床轉化"：一方面，利用患者來源類器官進行“臨床替身"藥敏測試，指導個性化治療，另一方面，嚴格評估神經類qi guan yi zhi的安全性、有效性及長期整合情況，推動其從實驗室走向臨床-。

4. 建立“倫理治理"框架：同步開展科學研究和倫理學研究，明確腦類器官研究的倫理邊界和監管框架，確保技術向善。

附：國家自然科學基金委員會關于發布“腦科學與類腦研究"國家科技重大專項2026年度項目申報指南的通知

指南所涉及項目采用一輪申報的程序，具體工作要求如下。

1）網上填報。項目牽頭單位根據指南相關申報要求，通過國家科技管理信息系統公共服務平臺（

以下簡稱“國科管系統"）填寫并提交項目申報書，申報書中所需附件材料全部以電子掃描件上傳。網上填報的申報書將作為后續形式審查和項目評審工作的依據。

各申報單位在正式提交項目申報書前，可利用國科管系統查詢相關科研人員承擔國家科技重大專項、國家重點研發計劃重點專項、國家自然科學基金重大項目、國家自然科學基金zhuo yue研究群體項目和國家重大科研儀器研制項目等在研項目情況，避免因不符合限項申報要求導致形式審查無法通過。

項目牽頭單位網上填報申報書的受理時間為2026年3月25日8:00至4月28日16:00。

2）組織推薦。申報書須經相關單位推薦（組織申報的推薦單位見附件3）。各推薦單位應加強對所推薦的項目申報材料的審核把關，于2026年4月30日16:00前通過國科管系統逐項確認推薦項目，并將加蓋推薦單位公章的推薦函以電子掃描件上傳。

每個項目只能通過單個推薦單位申報，不得多頭申報和重復申報。

3）形式審查。專業機構將對申報書進行形式審查，形式審查要點附于項目申報指南后。

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