LentiBOOST慢病毒轉導增強劑賦能Abata Therapeutics工程化Treg細胞療法，加速臨床轉化！

Abata Therapeutics 是一家臨床階段的生物技術公司，致力于通過采用T細胞受體（TCR）工程化改造的調節性T細胞（Treg）療法，改善自身免疫性疾病患者的生活。Treg細胞具有免疫抑制功能，能夠抑制不必要的過度炎癥反應，阻止免疫介導的組織破壞，恢復體內平衡，并促進受損組織修復。

Abata已獲得LentiBOOST技術授權，以提高工程化Treg療法的轉導效率。Abata在該臨床試驗中評估Treg細胞療法用于進展型多發性硬化癥的療效，該臨床試驗已于2024年啟動。LentiBOOST 技術可促進病毒進入靶細胞，通過提升轉導效率和病毒拷貝數（VCN），增加基因成功遞送和表達的可能性。該技術在 T 細胞研究及T 細胞療法開發中的應用正迅速增長，多項研究已證實其在CAR-T和CAR-Treg生產，以及T細胞中TCR基因遞送方面的有效性。

LentiBOOST的臨床應用優勢

作為基因與細胞治療開發過程中的關鍵賦能技術，LentiBOOST在提升轉導效率的同時，維持細胞活性和功能完整性，為治療方案的臨床轉化提供可靠保障。該技術的應用價值已得到行業同仁的認可，成為推動創新型療法從實驗室走向臨床的重要助力。LentiBOOST轉導增強劑有助于提高治療效果，并通過減少療法中所需的慢病毒載體用量來降低生產成本。

LentiBOOST作用原理圖示

慢病毒轉導增強劑（LentiBOOST）技術對藥物研發的益處

•  提高治療響應：慢病毒轉導效率提高可提升 90% (Delville et al. 2018)。

•  降低制造成本：增加并可滴定每個細胞的載體拷貝數，以減少慢病毒載體的使用量。LentiBOOST轉導增強劑可讓您減少所需的載體數量，從而降低細胞療法的產品成本。曼徹斯特大學和倫敦大學學院的研究人員表明，在用于造血干細胞的GMP干細胞制造方案中，載體數量幾乎減少了5倍，同時實現了同等的功效(Ellison et al. 2024)。

•  臨床就緒：提供用于基礎研究的藥用級產品(Pharma grade)以及用于臨床應用的藥品生產質量管理規范（GMP）級產品。

LentiBOOST的臨床應用進展

使用LentiBOOST轉導增強劑的實際應用成果：

•  2款上市藥物

•  40+項正在進行的臨床試驗

•  全球已有超過600+學術單位、工業客戶使用LentiBOOST技術

產品特點

  1.增強LV轉導效率，可高達90%—提高治療蛋白表達量，有利于取得臨床試驗成功

  2.減少MOI低至2倍，從而降低COGS（Cost of goods sold）——減少Lentivirus的用量和物料成本

  3.控制單個細胞中的LV載體拷貝數（VCN，Virus Copy Number）——符合FDA/EMA對ATMPs(Advanced Therapy Medicinal Products)產品的安全標準

  4.易于使用——無需改變現有轉導流程，兼容已經開發流程

  5.提供研究級和GMP級——GMP級具有臨床試驗的所有需要文件

  6.40多種應用LentiBOOST慢病毒轉導增強劑的藥物已在美國和歐洲進入臨床試驗（Phase III和Phase I/II）階段——加速了IND文件歸檔

注：研究級（phama grade）僅適用于早期研發和工藝優化階段，不建議臨床階段使用。

另有GMP garde支持臨床申報及商業化生產，貨號SB-A-LF-900-01。

作用原理

應用領域

LentiBOOST慢病毒轉導增強劑（LV慢病毒轉導增強劑）可應用于多種臨床相關細胞類型，包括CD34+造血干細胞（HSCs），間充質干細胞（MSCs），神經干細胞，原代T細胞，NK細胞和成纖維細胞等，對于難轉導的小鼠T細胞亦有效。已成為改進體外基因治療和CAR-T細胞治療的臨床轉導方案的理想選擇。

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