腺相關(guān)病毒（AAV）是基因治療領(lǐng)域應(yīng)用較為普遍的載體之一，已成功用于Luxturna、Zolgensma等多種基因治療藥物。AAV載體的生物分布是評價其安全性和有效性的核心指標(biāo)：載體是否準(zhǔn)確遞送至靶器官？是否在非靶器官中意外聚集？后者直接關(guān)系到種系整合的潛在風(fēng)險。傳統(tǒng)的生物分布評價方法為終點(diǎn)定量聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)：處死動物后，從各器官提取DNA，通過實(shí)時熒光定量PCR檢測載體基因組拷貝數(shù)。這種方法雖然定量準(zhǔn)確，但存在兩個顯著不足：其一，無法獲知載體在器官內(nèi)的空間分布；第二，PCR只能檢測基因組的拷貝數(shù)，無法反映載體是否在相應(yīng)細(xì)胞內(nèi)表達(dá)了治療性蛋白。

科辰星飛系統(tǒng)通過熒光素酶標(biāo)記的AAV載體，實(shí)現(xiàn)了生物分布的全身性活體成像。研究團(tuán)隊(duì)使用熒光素酶標(biāo)記的AAV9血清型載體，經(jīng)尾靜脈注射至小鼠，在注射后第1、2、4、6周使用科辰星飛系統(tǒng)進(jìn)行全身成像。

結(jié)果顯示：第1周，信號主要分布于肝臟和心臟，與AAV9的已知趨向性一致；第2周，肝臟信號開始減弱，而肌肉信號出現(xiàn)并持續(xù)增強(qiáng)；第4周，肝臟信號降至峰值的40%，肌肉信號升高至峰值的2倍，全身總信號基本穩(wěn)定；第6周，心臟和肌肉信號仍是主要信號來源，肝臟進(jìn)一步降低。至關(guān)重要的是，生殖腺區(qū)域在整個觀察期內(nèi)均未檢測到高于背景的信號，為該載體的生殖安全性提供了關(guān)鍵證據(jù)。科辰星飛的大視野成像和全自動多動物批次成像功能，使得高通量的全身分布篩選成為常規(guī)實(shí)驗(yàn)。

科辰星飛為基因治療的生物分布與安全性評價提供了一種“看得見、可定量、無動物犧牲、保留空間信息"的高效工具，顯著加速了基因治療載體從實(shí)驗(yàn)室走向臨床的進(jìn)程。