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盤點! 2025 年度∶ 那些 [666] 的科研大事 & 熱點研究

閱讀：1122 發布時間：2026-4-9

2025 年，生物醫藥領域迎來了一個高度密集的突破之年。基礎研究持續"出圈"，前沿技術加速走向臨床，多個曾被認為"難以轉化"的方向實現了實質性落地。

從諾貝爾獎聚焦免疫耐受，到基因編輯嬰兒"定制治療"；從干細胞藥物在中國獲批，到異種移植刷新存活紀錄；這一年，生物醫藥的底層邏輯正在發生清晰而深刻的變化。

本文系統梳理 2025 年度生物醫藥領域的熱點課題與科研大事記，以期呈現這一年真正值得被記錄的科學進展！

Section.01

2025 年度：

生物醫藥風向標

諾貝爾生理學或醫學獎

2025 年諾貝爾生理學或醫學獎，頒給了調節性 T 細胞 (Regulatory T cells, Treg) 及免疫耐受機制的奠基性研究。

這項研究回答了一個看似簡單、卻困擾醫學數十年的問題：為什么免疫系統能攻擊病原體，卻通常不會"誤傷"自己？

科學家發現，Treg 并不是"被動存在"，而是通過一整套精細的分子與細胞機制，主動抑制過度免疫反應，維持機體內環境穩定。

這一發現的意義遠不止基礎研究：

為自身免疫病 (類風濕關節炎、系統性紅斑狼瘡等) 提供理論根基
也為腫瘤免疫治療中"療效與副作用的平衡"提供了關鍵解釋

圖 1. 2025 年諾貝爾生理學或醫學獎^[1]。

國際醫學大獎

如果說早期的精準醫學更多停留在"概念提出"和"個案成功"，那么 2025 年，一系列國際醫學大獎所表彰的成果，則清晰地標志著—精準醫學已經進入“長期、可重復、可驗證"的成熟階段。

2025 年，多項國際醫學獎項 (如 Lasker 系列獎項、國際臨床醫學獎等) 不再單純獎勵技術本身，而是將焦點放在一個核心問題上：這種精準干預，是否真正、持續地改變了患者的疾病進程？

以囊性纖維化 (Cystic Fibrosis, CF) 為代表的研究成果，成為精準醫學長期驗證的典型范例。該疾病由 CFTR 基因突變導致，過去治療只能緩解癥狀，無法改變疾病自然史。獲獎研究團隊從突變蛋白的折疊、轉運與功能缺陷機制出發，開發出靶向不同突變類型的聯合小分子治療策略^[2]。

關鍵不在于"藥物是否新"，而在于：

治療效果在多年隨訪中持續存在；
患者肺功能、營養狀態和生存期顯著改善；
疾病從"致死性慢性病"轉變為"可長期管理的疾病"。

這類成果，被國際醫學界視為精準醫學從成功案例走向標準范式的標志。

中國兩院院士增選 (生物醫藥領域)

2025 年中國兩院院士增選于 11 月 21 日公布結果，生物醫藥領域共 21 人當選，其中中國科學院生命科學和醫學學部 13 人，成果覆蓋自身免疫病、腫瘤等領域，推動多項臨床指南更新與技術轉化；中國工程院醫藥衛生學部 8 人，聚焦 "卡脖子" 技術與臨床轉化，如徐瑞華牽頭國產創新藥臨床研究，間接產生超百億元價值。

Section.02

基礎研究熱點

免疫調控與耐受機制

2025 年諾貝爾生理學或醫學獎聚焦調節性 T 細胞 (Treg) 及 Foxp3 基因，系統闡明了外周免疫耐受的分子與細胞機制。這一成果回答了免疫學長期懸而未決的核心問題——免疫系統如何在防御外敵的同時避免攻擊自身組織。

該理論框架直接推動了自身免疫病、腫瘤免疫等領域 50 余項臨床試驗的開展，成為近年來免疫醫學最重要的基礎突破之一。

臨床轉化進展：

Treg 細胞療法在 1 型糖尿病治療中顯示出長期效果，部分患者 12 年無需胰島素治療^[3]；
在 IPEX 綜合征等罕見免疫疾病中，基于 Treg 的治療策略取得突破性療效^[4]。

免疫耐受研究，正從"機制闡釋"邁向"治療范式"。

圖 2. 自體慢病毒載體 LVFOXP3 CD4 T 細胞用于 IPEX 綜合征的治療^[4]。

基因編輯技術升級

『體內精準編輯取得關鍵突破』

2025 年，基因編輯在體內應用的“尺寸瓶頸"被突破，實現 12.7 kb 外源 DNA 片段的"無疤痕精準插入"，為嚴重心力衰竭等復雜疾病提供了新的治療思路^[5]。

『罕見病治療的里程碑案例』

美國費城兒童醫院為一名 CPS1 缺乏癥嬰兒定制 CRISPR 堿基編輯療法，僅 3 次輸注即使患兒擺脫生命危險并恢復正常飲食，成為"按患者定制基因治療"的標志性事件^[6]。

『中國進展』

中國空軍軍醫大學西京醫院團隊在陜西西安完成了亞洲基因編輯豬腎臟移植到終末期腎病患者的手術。術后移植腎開始發揮功能，患者血肌酐水平迅速恢復正常。2025 年 9 月報道顯示，該移植豬腎在患者體內已正常工作超過 200 天，創造了亞洲異種腎移植存活時間的新紀錄，這證明了移植器官的長期穩定性意義重大^[7]。

腫瘤疫苗與免疫治療

『mRNA 個性化腫瘤疫苗』

BNT122 mRNA 個性化疫苗用于胰腺癌術后患者：

8 例免疫應答者 18 個月內無復發；隨訪 3.2 年，仍有 6 例患者保持無復發生存。這一結果為長期被視為“免疫冷腫瘤"的胰腺癌帶來新的治療希望^[8]。

『冷腫瘤聯合策略』

針對胰腺癌、卵巢癌等免疫反應弱的腫瘤類型，疫苗 + 免疫治療的聯合策略正在逐步激活抗腫瘤免疫反應，成為重要研究方向。

『產業層面標志性事件』

三生制藥 PD-1/VEGF 雙抗授權輝瑞：首付款 12.5 億美元 + 總里程碑金額 48 億美元，刷新了中國創新藥對外授權紀錄，彰顯了中國在腫瘤免疫領域的全球競爭力。

干細胞與再生醫學

『中國干細胞藥物實現“零的突破"』

2025 年 6 月，中國干細胞藥物—"艾米邁托賽注射液"開出首張處方，標志著干細胞治療正式進入規范化臨床應用階段。

『iPSC 臨床轉化里程碑』

京都大學公布世界 iPSC 衍生多巴胺能神經細胞移植治療帕金森病的 2 年隨訪結果：未出現嚴重安全性問題；運動癥狀持續改善^[9]。

『腦修復領域進展』

干細胞移植在中風后腦損傷修復中顯示出促進神經元再生、改善運動功能的潛力，為神經系統疾病治療提供新路徑^[10]。

異種移植與器官替代

『豬Organ transplantation刷新紀錄』

美國-基因編輯豬腎移植存活近 9 個月；中國-"四川造"基因編輯豬腎穩定工作 261 天。異種移植正逐步從"概念驗證"邁向"長期功能維持"。

『免疫保護裝置突破』

Sernova 開發的細胞袋血管化入口系統，通過在皮下構建高度集成的組織室，顯著提升了移植胰島細胞的重癥監護與功能。最新的臨床數據顯示，在該裝置配合免疫抑制治療的支持下，已有 1 型糖尿病患者實現了超過 4 年的分離胰島素自主狀態，為糖尿病的功能性治愈提供了新的途徑^[11]。

AI 賦能生物醫藥

『蛋白質設計突破』

AI 成功設計世界跨膜熒光激活蛋白，為藥物靶點發現和分子工具開發打開新空間^[12]。

『染色體層級操控』

實現精準染色體編輯，顯著加速疾病模型構建與基因治療策略開發。

『藥物研發提速』

AI 在化合物活性預測、臨床試驗設計優化等方面，縮短研發周期 30%–50%，正在改變藥物研發的底層邏輯。

圖 3. tmFAP 結構模型藝術圖^[12]。

Section.03

小結

2025，生物學再次證明：生命的邊界，不是用來遵守，而是用來打破的。如今，我們迎來了 2026，值此十五五規劃之年，生物醫藥的未來一定更加激動人心！

產品推薦

ADU-S100 (HY-12885)

干擾素基因刺激物的激活劑 (STING)，具有有效的抗腫瘤和免疫活性。

BMS-1166 (HY-102011)

PD-1/PD-L1 免疫檢查點抑制劑，拮抗 PD-1/PD-L1 免疫檢查點對 T 細胞活化的抑制作用。

M351-0056 (HY-169853)

免疫檢查點蛋白 VISTA 激動劑，可減少 VISTA 誘導的細胞因子的分泌，促進 VISTA 誘導的 T 細胞增殖，并表現出免疫調節活性。

BRD5080 (HY-162735)

GPR65 正向變構調節劑，可以誘導 GPR65 依賴性 cAMP 產生，具有用于自身免疫和炎癥疾病研究的潛力。

JNJ-64264681 (HY-153245)

口服活性的、選擇性的、不可逆的共價 BTK 抑制劑，可用于癌癥和自身免疫性疾病的研究。

表觀遺傳化合物庫 (HY-L005)

收錄了 1,781 個表觀遺傳相關的產品，可以用于表觀遺傳學及相關疾病研究。

參考文獻

[1] Nobel Prize in Physiology or Medicine 2025. NobelPrize.org. Nobel Prize Outreach 2026. Mon. 9 Feb 2026.

[2] Friedman JM. Cystic fibrosis: Correction of a fatal disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2025 Sep 16;122(37):e2519780122.

[3] Albert H. Tackling Autoimmune Disease with Cell and Gene Therapy. Inside Precision Medicine. 2025;12(2):36-41.

[4] Jessie Alexander, et al. Autologous Lentiviral Vector LVFOXP3 CD4 T Cells for IPEX Syndrome. J Hum Immun 25 April 2025; 1 (CIS2025): CIS2025abstract.27.

[5] Wang Y, et al. Synthetic rewriting technologies in mammalian cells. Nat Commun. 2026 Jan 13.

[6] Musunuru K, et al. Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. N Engl J Med. 2025 Jun 12;392(22):2235-2243.

[7] China Daily Online. (2025, September 24). Breakthrough beyond 200 days! Xijing Hospital’s xenogeneic kidney transplant resets Asia survival record.

[8] Sethna Z, et al. RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8+ T cells in pancreatic cancer. Nature. 2025 Mar;639(8056):1042-1051.

[9] Sawamoto N, et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease. Nature. 2025 May;641(8064):971-977.

[10] Weber RZ, et al. Neural xenografts contribute to long-term recovery in stroke via molecular graft-host crosstalk. Nat Commun. 2025 Sep 16;16(1):8224.

[11] Sernova Corp. A Safety, Tolerability and Efficacy Study of Sernova’s Cell Pouch? for Clinical Islet Transplantation. ClinicalTrials.gov. NCT03513939. Updated January 6, 2025. Accessed January 30, 2026.

[12] Zhu J, et al. De novo design of transmembrane fluorescence-activating proteins. Nature. 2025 Apr;640(8057):249-257.

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